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斯坦福生物工程学家 Stanley Qi（齐瑞祥） 正在研发先进的基因编辑工具，用于治疗威胁生命的疾病，并延缓神经系统衰老的到来。
在 “Research Matters” 系列报道中，我们走进斯坦福校园的实验室，直接倾听科学家们讲述他们正在研究的内容、研究如何推动人类健康与福祉，以及为什么大学是国家创新生态系统中的关键力量。以下内容为研究者的自述，经过编辑与精简。
我的实验室正在探索全新的方法，通过研发下一代基因工程工具来治疗人类疾病。我们的长期目标是：用安全、高效、可负担的方案，解决曾经无法治疗的人类疾病。
我们的愿景很简单：把突破性的科学转化为拯救生命的现实方案。
我们曾研究如何改造人体免疫细胞，让它们更有效地对抗肿瘤。我们也在探索如何通过基因工程来延缓神经系统老化。记忆丧失、认知能力下降、运动功能受损等症状，通常出现在生命的后期，但仍然来得太早。如果我们能把这些症状推迟 50 年呢？
我的梦想是研发出一种基因药物，能够安全地送入大脑，彻底阻止阿尔茨海默症的发生。
过去五年，我的实验室一直致力于改进 CRISPR 基因编辑工具，让它能够安全地在人体内应用。由于这一技术起源于细菌的免疫系统，我们必须对其进行工程化改造，使其更小、更高效，并能安全地传递到人体细胞和组织中。
我们还努力确保这些 CRISPR 工具 广泛可用。目前，其他研究者已经用它们来对抗帕金森病、肝病、肺病和心脏病。到目前为止，我们已经向外界分享了超过 一万次。
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研究人员开发出一种超紧凑型 CRISPR
生物工程师重新利用一种“无活性”的 CRISPR 系统，制造出更小巧的基因编辑工具，更易于进入人体细胞、组织和器官，用于基因疗法。
2013 年我刚进入 CRISPR 领域时，我们甚至不知道它能否在人体细胞中发挥作用。没人能想到，十年后它会催生出获批的药物 —— Casgevy（镰状细胞贫血治疗药物）。这是令人印象深刻的进步。
但回头看，我觉得十年还是太久。以 2025 年的条件 —— 自动化、人工智能、以及更多新工具 —— 我相信我们能在 五年内完成过去十年的研究工作。
当我们最初发表研究时，收到了许多患者和家属的邮件，询问何时能用上我们的疗法。那时我不得不回答：“对不起，我们还处在早期阶段。”
但对许多人而言，等待不是一个选项。意识到这种紧迫性，我们逐渐将重心从单纯的工具研发，转向推动创新成果向真实疗法转化，这需要与跨学科大牛和生物科技行业紧密合作。
实际上，我们的一种紧凑型 CRISPR 工具已经进入临床试验，用于治疗某种肌肉萎缩症 —— 从实验室发现到患者治疗仅用 三年，而传统流程通常需要六年以上。
尽管我们取得了进展，但我始终觉得自己做得还不够。我们需要做得更多，而这需要 持续的支持。
科学需要长期承诺，特别是生物医学与疾病研究，必须依赖长期积累的知识与人才培养。研究就像一次化学反应，需要时间才能完成。如果我们在培养下一代科学家上放慢脚步，即使我们拥有更好的解决方案，也可能被世界竞争对手超越。
幸运的是，科学家善于应对挑战。这正是我们的训练目标，也是斯坦福精神的一部分：直面最艰难的科学问题，不被失败或挫折击倒。
当我怀疑时，我会提醒自己：我的使命是为生命受到威胁的病人研发拯救生命的疗法。
稍后会有顾问老师反馈评估结果