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澳大利亚国立大学（ANU）与堪培拉健康服务机构的研究团队近期宣布，一项针对MYC驱动型癌症的创新临床试验将于今年晚些时候启动。该试验获得澳大利亚医学研究未来基金（MRFF）的支持，旨在探索一种名为PMR-116的实验性药物对多种难治性癌症的潜在疗效。
MYC蛋白在细胞生长和增殖中扮演重要角色，但其异常活化与多种癌症的发展密切相关。研究显示，约70%的癌症病例与MYC蛋白的过度表达有关，包括前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌以及某些血液系统肿瘤。由于MYC蛋白结构复杂，长期以来，科学家难以找到直接抑制它的方法，导致相关癌症的治疗选择极为有限。
与传统癌症试验不同，这项研究采用“篮子试验”设计，即根据患者的肿瘤是否由MYC驱动进行分组，而非依据癌症类型。该试验由澳大利亚国立大学的血液学Mark Polizzotto教授领导，他表示：“这种试验模式能够更高效地评估药物对不同癌症的疗效，同时节省时间和资源。”
PMR-116由ANU的Ross Hannan教授团队与生物制药公司Pimera Therapeutics合作开发。该药物并非直接靶向MYC蛋白，而是作用于其下游的一条关键信号通路，通过抑制核糖体生成来阻断癌细胞的生长。在临床前研究中，PMR-116已在多种MYC相关癌症模型中表现出良好效果。
Hannan教授解释：“MYC驱动的癌症依赖核糖体的大量合成来维持快速增殖，而PMR-116通过干扰这一过程，有望抑制肿瘤发展。”
这项试验将在澳大利亚多家医疗机构进行，包括堪培拉医院、墨尔本的彼得麦卡勒姆癌症中心以及悉尼的圣文森特医院。Polizzotto教授表示：“我们正在与全国多个癌症中心的合作，确保符合条件的患者能够参与。如果患者的癌症对现有疗法无反应，且检测显示MYC异常活跃，他们可能有机会加入这项研究。”
尽管PMR-116仍处于试验阶段，但早期研究数据为MYC驱动型癌症的治疗提供了新思路。研究人员希望，这项试验不仅能帮助难治性癌症患者，还能为未来靶向疗法的开发奠定基础。
Polizzotto教授补充：“我们的目标是找到更精准的治疗策略，让患者尽早受益于科学进步。”
该研究的进展也体现了澳大利亚在癌症研究领域的协作精神，通过跨机构合作加速创新疗法的探索。未来，研究团队将根据试验结果进一步优化治疗方案，为更多患者带来希望。
稍后会有顾问老师反馈评估结果