2025 年 7 月 17 日，一则关于癌症治疗的重磅消息传来：由澳大利亚国立大学（ANU）和堪培拉健康服务机构的研究团队主导的世界首xx个针对目前 “无药可治” 癌症的临床试验，将于今年晚些时候正式启动。这项意义重大的试验由医学研究未来基金（MRFF）资助，其目标直指 MYC 驱动型癌症。
MYC 驱动型癌症涵盖了多种常见且棘手的癌症类型，包括前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌以及多种血液系统肿瘤。MYC 蛋白作为细胞生长的关键调控因子，在这些癌症中被发现异常活跃，成为了助长肿瘤发展的 “帮凶”。
- 主导者与设计：此次临床试验由血液学家、ANU 教授 Mark Polizzotto 主导，采用了一种名为 “篮子试验” 的创新研究设计。与传统试验按癌症类型分组不同，该试验依据 MYC 蛋白是否异常活跃对患者进行分组。
- MYC 的危害性：Mark Polizzotto 教授指出，大约 70% 的癌症都是由异常的 MYC 活性驱动的。“MYC 是最容易致癌的基因之一，由 MYC 过度表达驱动的肿瘤通常具有极xx高的侵袭性，也最难治疗。”
- 试验的优势：这种高效的设计相比为每种癌症分别设计试验，能大大节省时间和资源，有助于更快地探索出有效的治疗方法。
这项试验的 “武器” 是新型抗癌药物 PMR-116，它由 ANU 的 Ross Hannan 教授带领的研究团队与药企 Pimera Therapeutics 合作开发。
- 作用机制：PMR-116 并非直接作用于 MYC 蛋白，而是作用于 MYC 蛋白下游的一条信号通路。Ross Hannan 教授解释道：“PMR-116 通过抑制一种酶，破坏核糖体生成过程 —— 这是 MYC 驱动型癌症劫持利用的关键机制，从而达到治疗目的。”
- 突破意义：在 ANU 负责 PMR-116 临床前研究的 Nadine Hein 博士表示，MYC 一直是癌症研究的重点，但由于其结构无序，直接作用于它一直是巨大的挑战。“不过，通过阻断 MYC 下游的关键通路，我们现在在多种 MYC 相关癌症中看到了显著疗效，这无疑是癌症研究中的一次突破。”Mark Polizzotto 教授也认为，“MYC 长期以来被认为是无药可治的，但 PMR-116 的早期试验结果为改变这一看法带来了希望。”
- 合作与开展地点：这项 MRFF 拨款支持了 ANU 及其在澳大利亚首都领地、新南威尔士州和维多利亚州的合作研究机构开展相关工作。临床试验将在堪培拉医院、维州的彼得麦卡勒姆癌症中心以及悉尼的圣文森特医院等地进行。Mark Polizzotto 教授表示：“我们 ANU 的团队将协调此次临床试验，并与澳大利亚各主要癌症中心的临床医生密切合作。”
- 入组标准：对于那些标准治疗已无效的患者，研究团队将检测其癌症是否涉及 MYC，若结果呈阳性，他们将有资格参与试验。
- 最终愿景：“我们希望通过这项试验，针对癌症的核心驱动因子，并加快有效疗法的开发，让患者更早受益。” 这不仅是研究团队的期望，也是无数癌症患者和家属的期盼。
此次 ANU 引领的临床试验，为攻克 “无药可治” 的 MYC 驱动型癌症带来了新的曙光，有望在癌症治疗领域开辟新的道路。
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